國(guó)家利好政策不斷出臺(tái)，兒童藥品市場(chǎng)穩(wěn)定增長(zhǎng)的同時(shí)，也迎來(lái)巨大發(fā)展機(jī)遇。截至目前，今年已有近50個(gè)兒童藥品獲批上市，22個(gè)為首次獲批。國(guó)家衛(wèi)健委等四部委日前發(fā)布《關(guān)于印發(fā)第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單的通知》，納入24個(gè)品種，覆蓋神經(jīng)系統(tǒng)、消化道、新陳代謝、抗腫瘤及免疫調(diào)節(jié)劑等疾病領(lǐng)域，以滿(mǎn)足兒科臨床用藥需求。此外，國(guó)家醫(yī)保局剛剛公布的2023國(guó)家醫(yī)保目錄通過(guò)初步形式審查名單（簡(jiǎn)稱(chēng)“國(guó)談”初審名單）中，共有19款醫(yī)保目錄外兒童藥物被納入，獨(dú)家品種達(dá)到11個(gè)。
今年多項(xiàng)鼓勵(lì)兒童藥品研發(fā)政策出臺(tái)
(相關(guān)資料圖)
兒童藥品是指14歲以下未成年人使用的專(zhuān)用藥品，在病理、副作用、口感等各方面都更適合兒童使用。據(jù)第七次全國(guó)人口普查顯示，2020年我國(guó)0-14歲人口為25338萬(wàn)人，占總?cè)丝诒壤_(dá)17.95%。在近4000多種藥品制劑中，兒童藥品僅占1.7%，具有較大的供給缺口。
多年來(lái)，兒童藥品都是我們國(guó)家藥物體系中的一大短板，存在“品種少、劑型少、規(guī)格少、特藥少”的“四少”局面。多位專(zhuān)家此前接受新京報(bào)記者采訪(fǎng)時(shí)表示，由于兒童藥品市場(chǎng)容量有限，無(wú)法與抗腫瘤、慢病等藥物規(guī)模相比，企業(yè)并不愿意在兒童用藥領(lǐng)域投入大量研發(fā)資金。此外，出于倫理限制，部分臨床試驗(yàn)不可能在兒童身上進(jìn)行。加上我國(guó)兒童藥品研發(fā)能力弱，此前的政府經(jīng)費(fèi)投入和政策支持不多，企業(yè)開(kāi)發(fā)兒童藥品成本高，導(dǎo)致很多企業(yè)不愿開(kāi)發(fā)。
為鼓勵(lì)兒童藥品研發(fā)，今年以來(lái)，多項(xiàng)鼓勵(lì)兒童藥品研發(fā)的法規(guī)文件相繼出臺(tái)。
今年1月，國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)兒童臨床用藥管理工作的通知》，要求醫(yī)療機(jī)構(gòu)建立完善兒童用藥遴選制度，做好兒童用藥的配備管理。今年3月-7月，國(guó)家藥監(jiān)局相繼發(fā)布《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市許可申請(qǐng)審評(píng)工作規(guī)范（試行）》、《兒童抗腫瘤藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》、《兒童用藥溝通交流中Ⅰ類(lèi)會(huì)議申請(qǐng)及管理工作細(xì)則（試行）》、已上市藥品說(shuō)明書(shū)增加兒童用藥信息工作程序（試行）等多份法規(guī)文件。
鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單已有四批
四部委日前聯(lián)合發(fā)布的《第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“清單”），涉及24個(gè)品種的30個(gè)品規(guī)、9種劑型，包括伏索利肽注射劑、噴他脒粉針劑、硝唑沙奈混懸劑、高血糖素鼻用散劑、芬戈莫德口腔崩解片等。
國(guó)家衛(wèi)生健康委藥物政策與基本藥物制度司指出，清單中絕大多數(shù)藥品國(guó)內(nèi)暫無(wú)通用名上市，有助于填補(bǔ)國(guó)內(nèi)用藥空白；貼近兒童用藥特點(diǎn)，多為口服溶液劑、鼻用散劑等低齡兒童適宜劑型，且同品種下規(guī)格更為豐富，能更好匹配不同年齡段的兒童用藥需求；關(guān)注罕見(jiàn)病患者群體；兼顧企業(yè)研發(fā)積極性，在清單遴選過(guò)程中，通過(guò)數(shù)據(jù)分析和專(zhuān)家論證等方式，綜合評(píng)估品種潛在的臨床應(yīng)用前景和市場(chǎng)空間。
2016年以來(lái)，國(guó)家衛(wèi)健委會(huì)同有關(guān)部門(mén)，先后制定并發(fā)布三批《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》，涉及105種藥品。截至目前，其中的23個(gè)藥品已獲批上市，覆蓋抗腫瘤藥及免疫調(diào)節(jié)劑、神經(jīng)系統(tǒng)用藥、精神障礙用藥等8個(gè)治療領(lǐng)域，有6個(gè)藥品是罕見(jiàn)病用藥。
為推動(dòng)第四批清單的兒童藥品研發(fā)，工業(yè)信息化部門(mén)鼓勵(lì)兒童藥品相關(guān)產(chǎn)業(yè)項(xiàng)目建設(shè)，支持兒童藥品產(chǎn)業(yè)發(fā)展。衛(wèi)生健康部門(mén)加強(qiáng)鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品的科研項(xiàng)目扶持和合理使用指導(dǎo)，優(yōu)先考慮納入國(guó)家基本藥物目錄。醫(yī)療保障部門(mén)則優(yōu)先將鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品納入國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄。
19個(gè)兒科藥進(jìn)入新“國(guó)談”初審名單
米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，受疫情影響，2020年我國(guó)兒科藥市場(chǎng)銷(xiāo)售額首次出現(xiàn)下滑，其余年份市場(chǎng)銷(xiāo)售額增速均在10%以上，2022年銷(xiāo)售額再度突破1100億元，兒科藥市場(chǎng)保持穩(wěn)定增長(zhǎng)，市場(chǎng)空間大。今年以來(lái)，已有近50個(gè)兒童藥品獲批上市，22個(gè)為首次獲批，集中在神經(jīng)系統(tǒng)藥物、抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑等治療大類(lèi)，涉及揚(yáng)子江藥業(yè)、石四藥、恒瑞醫(yī)藥等。
從劑型來(lái)看，22個(gè)首次獲批的兒童藥品中，口服液體劑最多，有9個(gè)，尼替西農(nóng)口服混懸液、氯馬昔巴特口服混懸液等，另有注射劑、氣霧劑、噴霧劑、膠囊劑、片劑、凝膠劑幾種劑型。其中，吡侖帕奈口服混懸液、骨化三醇口服溶液、去氨加壓素口服溶液、氯法拉濱注射液、西羅莫司凝膠5個(gè)今年新獲批品種被納入新“國(guó)談”初審名單。
此外，還有14個(gè)醫(yī)保目錄外兒童藥品被納入“國(guó)談”初審名單。這19款兒童藥品覆蓋神經(jīng)系統(tǒng)、抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑、消化系統(tǒng)及代謝、呼吸系統(tǒng)、心腦血管系統(tǒng)等疾病領(lǐng)域。通過(guò)初步形式審查的藥品，將進(jìn)入專(zhuān)家審評(píng)、談判競(jìng)價(jià)、公布結(jié)果及形成目錄等環(huán)節(jié)。最終結(jié)果預(yù)計(jì)在今年11月公布。
業(yè)內(nèi)分析認(rèn)為，隨著市場(chǎng)對(duì)兒童藥品需求的不斷增長(zhǎng)，國(guó)家鼓勵(lì)兒童藥品發(fā)展和解決其短缺的政策不斷出臺(tái)，將激勵(lì)兒童藥品研發(fā)，推動(dòng)市場(chǎng)規(guī)模進(jìn)一步擴(kuò)大，兒科藥市場(chǎng)迎來(lái)巨大的發(fā)展機(jī)遇。
新京報(bào)記者 王卡拉
校對(duì) 柳寶慶
